据山东药械招采平台的信息，罗氏已将旗下口服脊髓性肌萎缩症（SMA）新药利司扑兰口服溶液用散的挂网价格下调至14500元/瓶，并且患者年治疗负担将不高于45万元。利司扑兰此前的定价零售价为6.38万元/瓶，患者参与赠药后，年治疗负担在65万元左右。
脊髓性肌萎缩症（SMA）是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，其新生儿发病率约为1/6000-1/10000。它是导致婴儿死亡的主要遗传原因，其特点是进行性、使人衰弱的肌肉无力，患者连普通的翻身、蹬腿、爬行都难以实现。随着病程的发展，最终影响吞咽和呼吸，严重威胁患者生命。2018年5月，SMA被纳入国家《第一批罕见病目录》。
此次降价的SMA药物为罗氏旗下利司扑兰。国家药监局于2021年6月通过优先审评审批程序批准该药上市，适应症为2月龄及以上患者的脊髓性肌萎缩症。
此次利司扑兰下调挂网价格系企业方面主动申请，这一举动引起了各方关注。罗氏此次降价被认为是参与医保谈判的诚意。国家医保局等单位通常会在每年的11月-12月公布新一轮的医保调整结果，而罗氏此次降价赶在医保调整工作即将开始之时，也可谓完美“卡点”。
此前，两者同样针对SMA2基因，罗氏的降价也就不难理解。当然，企业主动降价和纳入医保，最终受益的仍然是患者。目前，我国有60多款罕见病药物获批上市，其中40余款被纳入国家医保目录，涉及25种疾病。今年共有7个罕见病药品谈判成功，平均降幅达65%。
国家医保局此前在回复全国人大代表刘献祥提交的罕见病相关建议时也提及，对于费用特别高的特殊罕见病，国家医保局将会同有关部门探索罕见病用药保障机制，努力减轻患者负担。
